В мире существуют только три препарата, способные бороться со СМА. Зарегистрированные ранее в России "Спинраза" и "Рисдиплам" требуют пожизненного лечения. В отличие от них, "Золгенсма" применяется один раз - укол, если его сделать вовремя, помогает исправить поломку в гене и приостановить развитие заболевания. Но стоимость такого укола - более 2 млн долларов.

"Препарат зарегистрировали в России 9 декабря прошлого года. Но, как известно, на вывод лекарства на рынок требуется время - примерно полгода, в течение которых производитель меняет упаковку (она должна быть, как и инструкция, на русском языке), обеспечивает маркировку и т.д.", - пояснили "РГ" в фонде "Круг добра". Пока эти формальности не пройдены - лекарства в страну не поступают. Но в случае с "Золгенсмой" этого не произошло.

"Мы очень хорошо понимали: перерыв в поставках был бы болезненным. В результате правительство приняло постановление, разрешив фонду продолжить закупки без пауз, до вывода лекарства в гражданский оборот", - сказал представитель фонда.

За полтора года работы фонда лечение получили уже 79 детей со СМА. В том числе в 2022 году одобрено 58 заявок. Между тем в конце июня компания Biocad подала заявку на проведение клинических испытаний первого российского лекарства от СМА. Как сообщил глава компании Дмитрий Морозов, если лекарство хорошо себя покажет, "вероятность импортозамещения очень высока", тем более что наш препарат будет намного дешевле.

https://rg.ru/2022/07/07/pochinka-gena.htm